ريلزابروتينيب يحصد صفة “الدواء اليتيم” لعلاج اثنين من الأمراض المناعية النادرة بدون علاجات معتمدة

في خطوة بارزة تسلط الضوء على التوجه العالمي المتزايد لدعم علاجات الأمراض النادرة، منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) صفة “الدواء اليتيم” لعقار ريلزابروتينيب (rilzabrutinib)، وهو مثبط فموي متقدم وجديد وقابل للعكس لإنزيم بروتون تايروسين كيناز BTK، وذلك لعلاج حالتين نادرتين من أمراض المناعة الذاتية، هما:

• فقر الدم الانحلالي بالمناعة الذاتية من النوع الدافئ (wAIHA)

• مرض مرتبط بالغلوبيولين المناعي IgG4 (IgG4-RD)

وتُعد هذه الموافقة دعمًا كبيرًا لتسريع تطوير عقار مبتكر يُنتظر أن يُحدث تحولًا جذريًا في علاج حالات تُعد من الأمراض اليتيمة التي تؤثر على أقل من 200,000 شخص في الولايات المتحدة، ولا تتوفر لها أي علاجات معتمدة حتى الآن.

 ما هو ريلزابروتينيب؟

ريلزابروتينيب هو دواء تجريبي فموي من فئة مثبطات بروتون تايروسين كيناز (BTK)، ويتميز بأنه قابل للعكس، مما يمنحه ميزات دوائية متميزة مقارنة بالجيل الأول من مثبطات BTK. يعمل الدواء على تنظيم الجهاز المناعي عبر منع مسارات التفاعل التي تُسهم في الالتهابات والمضاعفات المناعية الذاتية.

وقد تم تطوير العقار في إطار استراتيجية أوسع تستهدف أمراض المناعة الذاتية النادرة والمزمنة، من خلال تعديل متعدد المناعة (multi-immune modulation)، بهدف توفير علاجات موجهة وفعالة للمرضى الذين يعانون من ظروف طبية معقدة يصعب علاجها بالطرق التقليدية.

 تصريحات من قيادة التطوير الدوائي: التزام يتجاوز ندرة المرض

الدكتورة كارين كنوبه، رئيسة التطوير العالمي للأمراض النادرة، علّقت على القرار بقولها:

“إن حصول ريلزابروتينيب على صفة ‘الدواء اليتيم’ لهاتين الحالتين المناعيتين النادرتين يمثل تأكيدًا على التزامنا المستمر بتطوير علاجات من الجيل الأول والأفضل من نوعها. نحن نؤمن بقوة بقدرة هذا العقار على تقديم خيارات جديدة لمرضى يعانون في صمت بسبب ندرة مرضهم.”

وأضافت أن الاستكشاف المستمر للدواء عبر مؤشرات متعددة يعكس قناعة راسخة بإمكاناته التعديلية الواسعة على الجهاز المناعي، وإصرار الشركة على عدم التخلي عن أي مريض، بغض النظر عن ندرة حالته.

 دليل علمي قوي من دراسات سريرية واعدة

نتائج واعدة في wAIHA

أظهرت بيانات من دراسة سريرية من المرحلة 2b (رقم التسجيل NCT05002777) أن ريلزابروتينيب حقق نتائج ذات دلالة إكلينيكية في تحسين معدل الاستجابة وتقليل مؤشرات المرض لدى مرضى فقر الدم الانحلالي بالمناعة الذاتية من النوع الدافئ.

هذا المرض النادر يحدث عندما يُهاجم الجهاز المناعي كريات الدم الحمراء ويؤدي إلى تدميرها، مما ينتج عنه أعراض تتراوح بين التعب المزمن واليرقان وحتى المضاعفات القلبية. ولا توجد حاليًا علاجات معتمدة موجهة لهذا المرض.

تحسّن سريري لدى مرضى IgG4-RD

أما في حالة مرض IgG4-RD، فقد أظهرت دراسة سريرية من المرحلة 2a (رقم التسجيل NCT04520451) أن استخدام ريلزابروتينيب لمدة 52 أسبوعًا أدى إلى:

• تقليل نشاط النوبات المرضية (flare-ups).

• تحسن مؤشرات الالتهاب.

• الحد من الاعتماد على الستيرويدات (glucocorticoids).

وتُعد هذه النتائج مؤشرًا قويًا على إمكانية إدراج الدواء ضمن الخطوط الأولى للعلاج في المستقبل القريب، خاصة في ظل تأثيره طويل الأمد وتوفيره بديلاً آمنًا للستيرويدات ذات الآثار الجانبية المتعددة.

 نظرة مستقبلية: نحو المزيد من الاعتمادات

بالإضافة إلى اعتماده كدواء يتيم لـ wAIHA وIgG4-RD، يخضع ريلزابروتينيب حاليًا للمراجعة التنظيمية في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي والصين لعلاج حالة أخرى من أمراض المناعة الذاتية، هي:

• نقص الصفائح المناعي الأولي (ITP)
  وقد حظي هذا الاستخدام أيضًا بصفة “الدواء اليتيم” في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي واليابان، بالإضافة إلى منحه صفة “المسار السريع” (Fast Track) من FDA. ومن المتوقع صدور القرار التنظيمي النهائي بشأن هذا المؤشر في 29 أغسطس 2025.

 الأهمية الاقتصادية والاستثمارية لهذا التقدم

إن حصول ريلزابروتينيب على اعترافات متعددة من الجهات التنظيمية يعزز موقع الشركة المطورة كواحدة من اللاعبين الأساسيين في سوق أدوية الأمراض النادرة، وهو قطاع يشهد نموًا متسارعًا من حيث الاستثمار والعائد الاقتصادي، بفضل:

• الدعم الحكومي والتنظيمي لتسريع اعتماد الأدوية.

• انخفاض المنافسة مقارنة بالأدوية الشائعة.

• ارتفاع تسعير الأدوية النادرة بما يتماشى مع التكلفة والطلب المحدود.

كما أن توسع المؤشرات العلاجية للعقار يزيد من فرص التسويق التجاري متعدد الأوجه، ويُهيئ الطريق لعقد شراكات استراتيجية مع شركات كبرى في حال النجاح النهائي في المراحل المتقدمة من الدراسات السريرية.

 خلاصة: ريلزابروتينيب مرشح واعد لرسم مستقبل جديد للأمراض النادرة

في ظل غياب العلاجات الموجهة لحالات مثل wAIHA وIgG4-RD، يُمثل ريلزابروتينيب أملًا جديدًا لمرضى يعانون من مسارات مرضية مُنهكة ومزمنة، ويعزز الاتجاه نحو تطوير علاجات شخصية ومُخصصة للمناعة الذاتية.

ومع الدعم المتزايد من الهيئات التنظيمية العالمية والبيانات السريرية الواعدة، يُتوقع أن يكون للعقار دور محوري في تغيير موازين اللعبة في مجال أدوية الأمراض النادرة، وفتح الباب أمام مزيد من الابتكار في فئة BTK inhibitor القابلة للعكس.