سانوفي تدخل عصرًا جديدًا لعلاج الهيموفيليا بموافقة FDA على Qfitlia بآلية مبتكرة وفعالية استثنائية

باريس – 28 مارس 2025 | مجلة دواء نيوز
في خطوة طبية ثورية من شأنها إعادة تشكيل مستقبل علاج اضطرابات النزيف، أعلنت شركة “سانوفي” عن حصول عقارها الجديد “Qfitlia” (فيتوسيران – fitusiran) على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) كأول علاج بخفض مضاد الثرومبين (AT) للوقاية الروتينية من نوبات النزيف لدى مرضى الهيموفيليا A وB، مع أو بدون مثبطات لعوامل التجلط (VIII أو IX). وتعد هذه الموافقة نقطة تحوّل في إدارة المرض، خاصة مع فعالية الدواء الفريدة وسهولة استخدامه.

 ما هو Qfitlia؟

Qfitlia هو علاج مبتكر يعتمد على تقنية الحمض النووي الصغير المتداخل (siRNA) ويعمل على خفض مستويات مضاد الثرومبين، وهو بروتين مسؤول عن تثبيط عملية تجلط الدم. عن طريق تقليل هذا المثبط، يسمح الدواء بزيادة إنتاج “الثرومبين”، وهو الإنزيم الأساسي لتكوين الجلطات، مما يساعد على استعادة التوازن في عملية التخثر لدى المرضى.

ويمتاز Qfitlia بإعطائه عبر حقن تحت الجلد مرة كل شهرين، باستخدام قلم حقن مسبق التعبئة أو فيال مع حقنة، ما يجعله العلاج الوقائي الأقل عددًا في الجرعات بين جميع علاجات الهيموفيليا المعتمدة حتى اليوم.

 نتائج مذهلة من دراسات ATLAS السريرية

استندت موافقة الـFDA إلى نتائج من البرنامج السريري “ATLAS” والذي شمل عدة دراسات من المرحلة الثالثة وأثبت فعالية كبيرة في تقليل نوبات النزيف، أبرزها:

• تقليل عدد نوبات النزيف السنوية بنسبة 71% مقارنة بالعلاج التقليدي بعوامل التخثر لدى المرضى دون مثبطات.

• تقليل النزيف بنسبة 73% لدى المرضى الذين لديهم مثبطات مقارنة بالعلاجات البديلة.

• خلال دراسة مفتوحة للمتابعة، تم رصد متوسط عدد نوبات النزيف بـ3.8 للمرضى دون مثبطات، و1.9 للمرضى الذين لديهم مثبطات.

• 78% من المرضى في الدراسة المفتوحة عانوا من نوبة واحدة فقط أو لم يعانوا من أي نوبات خلال فترة المتابعة.

الدكتور “غاي يونغ”، مدير مركز الهيموستاز والتخثر بمستشفى لوس أنجلوس للأطفال، صرّح قائلاً:

“Qfitlia يُحدث فرقًا حقيقيًا في حياة مرضى الهيموفيليا، وخاصة الفئة التي لا تزال تعاني من خيارات علاج محدودة مثل مرضى الهيموفيليا B أو الذين لديهم مثبطات.”

 فوائد ملموسة تقلل عبء العلاج على المرضى والأسر

تتجاوز أهمية Qfitlia فعاليته العلاجية، فهو يقدم للمرضى:

• عدد جرعات سنوي لا يتجاوز ستة فقط.

• إدارة سهلة عبر الحقن تحت الجلد، بدون الحاجة للعلاج داخل المستشفى.

• إمكانية استخدامه لجميع أنواع الهيموفيليا A وB، سواء بوجود أو غياب مثبطات.

يقول “براين فورد”، نائب الرئيس التنفيذي لرعاية الأمراض النادرة في سانوفي:

“نحن نركز على تقديم حلول توفر الحماية مع تقليل العبء العلاجي على المرضى. Qfitlia يجسد هذا الهدف بامتياز.”

 السلامة والتأثيرات الجانبية

رغم فوائده، يصاحب Qfitlia بعض المخاطر مثل:

• احتمالية حدوث جلطات دموية.

• أمراض في المرارة.

• تسمم كبدي محتمل.

كما تم تسجيل تأثيرات جانبية شائعة مثل العدوى الفيروسية والبلعومية والبكتيرية بنسبة تفوق 10%.

 تشخيص موجه بالتكنولوجيا

بالتزامن مع إطلاق الدواء، أعلنت سانوفي عن اعتماد اختبار Siemens INNOVANCE® لقياس مستويات مضاد الثرومبين كأداة تشخيصية مساعدة (companion diagnostic)، ويُتاح هذا الاختبار مجانًا من خلال برنامج خاص بالتعاون مع مختبر “لابكورب”.

 سعر تنافسي ودعم متكامل

أعلنت سانوفي أن Qfitlia سيُطرح بسعر مماثل للعلاجات الوقائية الحالية، بالإضافة إلى إطلاق برنامج “HemAssist” لدعم المرضى في:

• التغطية التأمينية.

• المساعدات المالية.

• الموارد التعليمية حول العلاج وإدارته.

 الآفاق العالمية المقبلة

حصل Qfitlia على عدة تسهيلات تنظيمية في الولايات المتحدة، تشمل:

• تصنيف كـ”دواء يتيم” للهيموفيليا A وB.

• موافقة “المسار السريع” (Fast Track).

• تصنيف كـ”علاج اختراقي” (Breakthrough Therapy) للهيموفيليا B مع مثبطات.

كما قدمت سانوفي طلبات تنظيمية إضافية في البرازيل، بينما من المتوقع صدور قرار تنظيمي في الصين خلال النصف الثاني من 2025.

 حول الهيموفيليا ولماذا Qfitlia يمثل تقدمًا؟

الهيموفيليا A وB هما اضطرابات نادرة مزمنة في تخثر الدم، تؤثر على جودة الحياة من خلال:

• نوبات نزيف حادة وعشوائية.

• تلف المفاصل المزمن.

• ألم دائم ومزمن.

العلاجات التقليدية تعتمد على حقن عوامل التخثر بشكل متكرر أو استخدام العلاجات البديلة في حال وجود مثبطات. لكن Qfitlia يكسر هذا النمط بتقنيته التي تعيد توازن التخثر عبر طريق جديد تمامًا.

 الختام: بداية جديدة في تاريخ علاجات النزيف

مع موافقة FDA على Qfitlia، تفتح سانوفي فصلًا جديدًا في رحلة مكافحة الهيموفيليا، حيث تقدم حلاً فعالًا، سهل الاستخدام، وشاملًا لجميع أنماط المرضى. هذه الخطوة ليست مجرد إنجاز علمي، بل تمثل أملًا جديدًا لعشرات الآلاف من المرضى حول العالم في الحصول على حياة أكثر أمانًا وجودة.