في خطوة تُعد إنجازًا جديدًا في مجال أمراض الكلى النادرة، أعلنت شركة نوفارتس (Novartis) اليوم أن هيئة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد منحت الموافقة العاجلة لعقار فانرافيا® (atrasentan)، وهو مضاد قوي وانتقائي لمستقبلات إندوثيلين A (ETA)، لاستخدامه في تقليل نسبة البروتين في البول (proteinuria) لدى البالغين المصابين بـ اعتلال الكلية المناعي الأساسي “IgA” (IgAN) والمعرضين لخطر التدهور السريع في وظائف الكلى.

وتأتي هذه الموافقة استنادًا إلى نتائج تحليل مرحلي محدد سلفًا من دراسة ALIGN السريرية من المرحلة الثالثة، والتي أظهرت قدرة الدواء على تقليل البروتين في البول بعد 36 أسبوعًا مقارنةً بالعلاج الوهمي. ومع ذلك، لم تُثبت بعد فعالية فانرافيا في إبطاء تدهور وظائف الكلى لدى المرضى المصابين بـ IgAN، وتُعد الموافقة الحالية تسريعًا مشروطًا لحين صدور نتائج إضافية متوقعة في عام 2026.

 دواء فموي يومي غير ستيرويدي يُضاف إلى الرعاية الداعمة

فانرافيا هو علاج فموي يومي غير ستيرويدي يمكن دمجه بسلاسة مع خطط العلاج الحالية، بما في ذلك مثبطات نظام الرينين-أنجيوتنسين (RAS)، سواء بمفردها أو بالاشتراك مع مثبطات ناقل الجلوكوز-الصوديوم 2 (SGLT2 inhibitors).

يُشار إلى أن المرضى المستهدفين هم الذين يُعانون من نسب عالية من البروتين في البول، تُقدر بنسبة 1.5 جم/جم أو أكثر في تحليل نسبة البروتين إلى الكرياتينين (UPCR)، وهي مؤشر على خطر التدهور السريع لوظائف الكلى.

 تصريح من خبراء وأطباء حول أهمية هذا الإنجاز

أعرب الدكتور ريتشارد لافاييت، أستاذ الطب وأمراض الكلى ومدير مركز أمراض الكبيبات في مركز ستانفورد الطبي وعضو لجنة التوجيه لدراسة Vanrafia ALIGN، عن تفاؤله بهذا التطور قائلًا:

“يمثل هذا الاعتماد نقطة تحول للمرضى الذين يعانون من اعتلال الكلية المناعي IgAN. فانرافيا يوفّر خيارًا علاجيًا يمكن دمجه بسهولة في النظام العلاجي الحالي، دون الحاجة إلى برنامج تقييم وإدارة المخاطر (REMS)، كما أنه يستهدف بشكل انتقائي مستقبلات ETA المسؤولة عن تحفيز الالتهابات الكلوية.”

وأضاف:

“بما أن البروتينوريا تُعد عامل خطر رئيسي في تطور المرض، فإن خفض نسبتها يمكن أن يُحدث فرقًا ملموسًا في تأخير التدهور نحو الفشل الكلوي.”

 نظرة على اعتلال الكلية المناعي IgA: مرض نادر بتأثير كبير

اعتلال الكلية المناعي IgA هو مرض مناعي ذاتي نادر ولكنه شائع نسبيًا من بين أمراض الكلى، حيث يُهاجم الجهاز المناعي الكبيبات الكلوية، مسببًا التهابات وزيادة البروتين في البول. وتُشير الإحصائيات إلى أن حوالي 13 شخصًا من كل مليون يُصابون به سنويًا في الولايات المتحدة وحدها.

ويُعد المرض من الأمراض الصامتة، حيث تختلف الأعراض وسرعة التدهور من مريض لآخر. وتشير الدراسات إلى أن ما يصل إلى 50% من المرضى المصابين بالبروتينوريا المستمرة قد يُصابون بالفشل الكلوي خلال فترة تتراوح بين 10 إلى 20 عامًا من التشخيص، مما يستدعي اللجوء إلى غسيل الكلى المزمن أو زراعة الكلى.

 منظور المرضى: خطوة طال انتظارها

علّقت بوني شنايدر، المديرة والمؤسسة المشاركة لمؤسسة IgA Nephropathy Foundation، قائلة:

“لقد تم تشخيص ابني بهذا المرض قبل سنوات طويلة، في وقت لم تكن فيه أي علاجات معتمدة. واليوم، نشهد توفر خيارات علاجية متعددة، وهو ما يمثل بارقة أمل حقيقية لمجتمع مرضى IgAN.”

وأشارت إلى أن توفر أدوية مثل فانرافيا يُمثل نقلة نوعية في إمكانية تفصيل الخطط العلاجية حسب احتياجات كل مريض، خاصة في ظل التباين الكبير في تطور المرض بين المرضى.

 نوفارتس: التزام ممتد بتحسين حياة المرضى

قال فيكتور بولتو، رئيس نوفارتس في الولايات المتحدة:

“توسيع الاعتماد لعقار فانرافيا يزيد عدد المرضى المؤهلين للعلاج بحوالي ثلاثة أضعاف. نحن نؤمن بأن علاجات الإشعاع الموجه بالراديو (RLT) ومضادات المستقبلات الانتقائية مثل فانرافيا تمثل أحد أعمدة المستقبل في علاج الأمراض المزمنة والمعقدة.”

وأضاف أن الشركة ملتزمة بتوفير الموارد والدعم اللازم للأطباء والمرضى لضمان وصول العلاج لمن يحتاجه، مشيرًا إلى أن نوفارتس تواصل قيادة قطاع الابتكار في مجال أمراض الكلى.

 الخطوة القادمة: انتظار نتائج المرحلة الثانية من الدراسة

رغم حصول فانرافيا على الموافقة العاجلة من هيئة FDA، إلا أن الموافقة النهائية المشروطة ما زالت تعتمد على نتائج المرحلة النهائية من دراسة ALIGN، والتي ستُقيّم قدرة الدواء على إبطاء التدهور في معدل الترشيح الكبيبي (eGFR)، وهو المعيار الأهم في تحديد تطور أمراض الكلى.

ومن المقرر أن تصدر هذه البيانات في الربع الأول من عام 2026، حيث تأمل نوفارتس أن تُقدم بيانات تُثبت الفائدة السريرية الكاملة للدواء، مما يمهد الطريق للحصول على الموافقة التقليدية والدائمة من هيئة الغذاء والدواء الأمريكية.

 آفاق واعدة في علاج أمراض الكلى النادرة

في ظل قلة العلاجات المتاحة لمثل هذه الحالات النادرة والمعقدة، يمثل عقار فانرافيا نقطة تحول واعدة في تحسين خيارات العلاج وتقليل معدلات التدهور السريع لوظائف الكلى. ومع تزايد الاستثمارات في تطوير الأدوية الموجهة والفموية، من المتوقع أن يشهد قطاع أمراض الكلى المناعية نقلة نوعية في السنوات المقبلة.

وبينما يترقب المجتمع الطبي نتائج المرحلة النهائية من الدراسة، يظل المرضى ومقدمو الرعاية متفائلين بما قد تحمله هذه العلاجات من أمل جديد في التحكم بمرض لطالما كان يحمل معه الكثير من الغموض والمضاعفات.