أعلنت شركة Amgen رسميًا عن حصول عقار UPLIZNA على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) كأول وأوحد علاج معتمد للبالغين المصابين بمرض IgG4-RD، وهو اضطراب مناعي مزمن ونادر يسبب التهابات تؤثر على عدة أعضاء في الجسم، وقد تؤدي إلى تليف وأضرار دائمة في الأنسجة.

ويُعد هذا الإنجاز نقطة تحوّل كبيرة في علاج هذه الحالة، التي لطالما واجه المرضى فيها نقصًا حادًا في الخيارات العلاجية، واضطروا للاعتماد على الستيرويدات لفترات طويلة، مع ما يترتب على ذلك من آثار جانبية جسيمة.

 IgG4-RD: المرض الذي يُشبه غيره لكنه يدمّر بصمت

يُعرف مرض IgG4-RD (IgG4-Related Disease) بأنه اضطراب التهابي مناعي ذاتي مزمن، يتميز بنوبات غير متوقعة من التهيج المناعي قد تُصيب أي عضو في الجسم، بدءًا من البنكرياس والغدد اللعابية، مرورًا بالكلى والرئتين، وانتهاءً بالجهاز العصبي.

وتتمثل خطورته في أنه يُحاكي العديد من الأمراض الأخرى، مما يؤدي غالبًا إلى تأخر في التشخيص، وبالتالي استمرار الالتهاب لفترات طويلة قد تؤدي إلى تليّف دائم وتلف لا يمكن إصلاحه في الأعضاء.

 استهداف خلايا B+CD19: نهج علاجي موجّه

يعتمد عقار UPLIZNA على آلية استهداف خلايا B التي تُعبّر عن المستقبل CD19، وهي الخلايا المسؤولة عن إنتاج الأجسام المضادة وتحفيز الالتهاب في العديد من أمراض المناعة الذاتية.

وصرّح الدكتور جون ستون، الباحث الرئيسي في تجربة MITIGATE وأستاذ الطب بجامعة هارفارد:

“استهداف خلايا B+CD19 باستخدام UPLIZNA أثبت فعاليته العالية في معالجة الآليات المرضية الكامنة في IgG4-RD. إنه تطور نوعي في طريقة تعاملنا مع هذا المرض المعقد.”

 نتائج MITIGATE: تجربة سريرية تاريخية

جاءت موافقة FDA على UPLIZNA استنادًا إلى نتائج تجربة MITIGATE، وهي أول دراسة سريرية عشوائية، مزدوجة التعمية، محكومة بالدواء الوهمي تُجرى على مرضى IgG4-RD.

وأظهرت النتائج أن UPLIZNA ساهم في خفض معدل الانتكاسات (flares) بشكل ملحوظ، مع الحفاظ على فعاليته وسلامته المعروفة من الاستخدام السابق في حالات أخرى. وتم تصنيف العقار ضمن أدوية “العلاج الرائد” (Breakthrough Therapy Designation)، مما يُبرز الاحتياج العلاجي الكبير الذي يسدّه هذا الدواء.

 تصريح Amgen: مرحلة جديدة في علاج المناعة الذاتية

قال الدكتور جاي برادنر، نائب الرئيس التنفيذي للأبحاث والتطوير في Amgen:

“موافقة FDA على UPLIZNA تمثل لحظة محورية لمرضى IgG4-RD والأطباء، الذين أصبح لديهم اليوم خيار علاجي فعّال يستهدف المحرك الأساسي للمرض ويقلل الاعتماد على الستيرويدات.”

وأضاف:

“نحن فخورون بتقديم علاج يحمل إمكانات كبيرة لتحسين حياة المرضى، ونواصل دعمنا لتوسيع استخدام UPLIZNA ليشمل أمراضًا مناعية أخرى مثل الاعتلال العصبي البصري المرتبط بـ AQP4، والوهن العضلي العام (gMG).”

 توسع في الاستخدامات ومكانة متنامية للعقار

تمت الموافقة على UPLIZNA سابقًا في يونيو 2020 لعلاج البالغين المصابين بـ اضطراب الطيف البصري العصبي (NMOSD)، ويُعد الآن هذا الاعتماد الجديد هو المؤشر الثاني الرسمي للعقار.

كما حصل UPLIZNA على تصنيف “دواء يتيم” (Orphan Drug Designation) لعلاج مرض الوهن العضلي العام (gMG)، ومن المتوقع أن يتم استكمال إجراءات تقديمه التنظيمية لهذا الغرض خلال النصف الأول من عام 2025.

 ختامًا: تطور نوعي في علاج الأمراض النادرة

مع موافقة FDA على استخدام UPLIZNA لعلاج IgG4-RD، تدخل Amgen مرحلة جديدة في تطوير العلاجات المناعية المتقدمة التي تستهدف أمراضًا نادرة ومُهملة. ويعكس هذا الإنجاز التزام الشركة بقيادة الابتكار في مجال استهداف خلايا B، وتعزيز الحلول التي تغير حياة المرضى في مجالات متعددة من الطب المناعي العصبي.