أوصت وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) بالموافقة على توسيع استخدام عقار أوفيف (Nintedanib) من شركة بوهرنجر إنجلهايم ليشمل الأطفال والمراهقين الذين تتراوح أعمارهم بين 6 و17 عامًا، لعلاج الأمراض الرئوية الليفية التقدمية (ILDs) وأمراض التصلب الجهازي المرتبط بمرض الرئة الخلالي (SSc-ILD). تأتي هذه التوصية بعد رفض توسيع الاستخدام في الولايات المتحدة في وقت سابق من هذا العام، مما يمهد الطريق ليكون أول علاج معتمد لهذه الحالات عند الأطفال.

 توسيع نطاق الموافقة: خطوة واعدة لعلاج نادر

تشمل الأمراض الرئوية الليفية مجموعة من الاضطرابات التنفسية المعقدة والنادرة التي تسبب تليف الرئة وندوبها، ما يؤدي إلى تدهور تدريجي في وظائف التنفس.

• أكثر أشكال هذه الأمراض شيوعًا هو التليف الرئوي مجهول السبب (IPF)، الذي يتأثر بعوامل وراثية وبيئية.

يعمل عقار أوفيف عن طريق منع إنزيمات التيروزين كيناز المرتبطة بتطور الأنسجة الليفية في الرئتين. تشمل هذه الإنزيمات المستقبلات الخاصة بـVEGF وFGF وPDGF، المسؤولة عن تحفيز العمليات التي تؤدي إلى التندب والتليف.

 تفاصيل التوصية والمراحل المقبلة

• جاءت التوصية بعد مراجعة البيانات من التجارب السريرية للأطفال ودراسات سابقة على البالغين.
• ستقوم لجنة المنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) لدى EMA بإحالة التوصية إلى المفوضية الأوروبية (EC) التي ستتخذ القرار النهائي بخصوص الموافقة.

نتائج التجربة السريرية

استندت التوصية إلى نتائج الدراسة السريرية المرحلة الثالثة (InPedILD – NCT05285982) التي ركزت على سلامة العقار في الأطفال.

• أظهرت التجربة أن الجرعات المعتمدة على الوزن تُنتج مستويات دوائية مماثلة لتلك المسجلة لدى البالغين.
• تم التوصل إلى أن الملف الأمني للعقار في الأطفال مشابه للبالغين، مع مراعاة إمكانية التأثيرات بعيدة المدى على النمو وتطور الأسنان، وهي مخاوف أكثر أهمية عند الأطفال والمراهقين.

 التحديات والمراقبة المستمرة

• أكدت الوكالة على ضرورة مراقبة الأطفال الذين يتناولون العقار عبر فحوصات دورية للعظام والأسنان للكشف عن أي تأثيرات محتملة.
• سيتم إعطاء الأطفال جرعات منخفضة من العقار نظرًا لاحتمالية حدوث آثار جانبية تشمل:
  • مشاكل في الكبد
  • نزيف
  • غثيان وإسهال

 تصريحات المسؤولين: سد فجوة العلاج للأطفال

قال مارتن بيك، رئيس قسم الالتهابات لدى بوهرنجر إنجلهايم:
“الأطفال الذين يعانون من هذه الأمراض النادرة غالبًا ما يتم تجاهلهم في التجارب السريرية بسبب تعقيدات الجرعات للأطفال. توصية CHMP تمثل خطوة كبيرة نحو تلبية الاحتياجات غير المُلباة للمرضى الصغار الذين يواجهون التليف الرئوي.”

 السياق العالمي لعقار أوفيف

• عقار أوفيف معتمد حاليًا في أوروبا لعلاج التليف الرئوي مجهول السبب (IPF) والأمراض الرئوية الليفية المزمنة المرتبطة بالتصلب الجهازي.
• في الولايات المتحدة، يمتلك الدواء اعتمادًا مشابهًا للبالغين، ولكن تم رفض التوسيع لاستخدامه للأطفال من قِبل إدارة الغذاء والدواء (FDA) في مارس الماضي.
• حقق العقار مبيعات عالمية بلغت 3.8 مليار دولار في عام 2023، بزيادة قدرها 12.8% عن العام السابق.

 التوقعات المستقبلية

في حال الموافقة النهائية من المفوضية الأوروبية، سيُصبح أوفيف أول علاج معتمد للأطفال المصابين بالأمراض الرئوية الليفية التقدمية، مما يمثل نقطة تحول هامة في توفير خيارات العلاج لهذه الفئة العمرية التي تعاني من نقص في البدائل العلاجية.