في إنجاز يُعد نقطة تحول فارقة في مجال أمراض الكلى النادرة، أعلنت شركة نوفارتس اليوم عن حصول عقارها الفموي Fabhalta® (iptacopan) على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لعلاج البالغين المصابين بمرض اعتلال الكبيبات المصاحب لترسيب المكمل C3 (C3G)، بهدف تقليل البروتين في البول (البيلة البروتينية)، ليصبح بذلك أول وأوحد علاج معتمد لهذا المرض النادر والموهن.

يمثل هذا الاعتماد تقدمًا كبيرًا للمرضى ومجتمع الرعاية الصحية على حد سواء، حيث ظل مرض C3G لسنوات يعاني من غياب العلاجات الفعالة، واقتصر التعامل معه على الرعاية الداعمة والعلاجات المناعية العامة التي غالبًا ما كانت تأتي بنتائج محدودة أو ترافقها تحديات علاجية معقدة.

عقار فريد بألية مبتكرة:

يعد Fabhalta أول مثبط فموي يستهدف بشكل انتقائي المسار البديل لنظام المكمل (Alternative Complement Pathway)، وهو ما يُعتقد أنه السبب الجذري في تطور مرض C3G. هذه الخاصية تمنح العقار مكانة فريدة كأول علاج يعالج أساس المرض بدلاً من الاكتفاء بتخفيف الأعراض فقط.

رأي الخبراء: خطوة ثورية للمرضى

الدكتورة كارلا نيستر، أستاذة أمراض الكلى لدى الأطفال في جامعة آيوا والمشاركة في الدراسة السريرية APPEAR-C3G، صرّحت بأن:

“مرض C3G يُعتبر حالة منهكة وغالبًا ما تصيب فئة الشباب وتؤثر على صحتهم الجسدية والنفسية بشكل كبير. وما يجعل موافقة Fabhalta لحظة تاريخية هو أنه لأول مرة لدينا علاج يُعتقد أنه يعالج السبب الأساسي للمرض، ما قد يمثل معيارًا جديدًا للرعاية المستقبلية.”

صوت المرضى: أمل جديد بعد سنوات من المعاناة

ليندسي فولر، وهي مريضة بـ C3G وقائدة مشاركة لمجموعة الدعم “C3G Warriors”، أعربت عن شعورها العميق بالأمل قائلة:

“عائلتي عانت من هذا المرض لأجيال. لقد كان صراعًا نفسيًا وجسديًا مستمرًا. أن يكون لدينا علاج معتمد أخيرًا – ويؤخذ فمويًا – هو بمثابة حلم تحقق. إنه يوم فارق في حياة الكثيرين.”

دعم وتقدير من نوفارتس:

في هذا السياق، عبّر فيكتور بولتو، رئيس نوفارتس بالولايات المتحدة، عن فخره بهذا الإنجاز قائلاً:

“نشكر المرضى والمحققين الذين شاركوا في التجارب السريرية، فمن دونهم لم يكن هذا الاعتماد ليحدث. إن Fabhalta يمثل إنجازًا جديدًا ضمن التزامنا بإحداث تحولات نوعية في رعاية أمراض الكلى، ونخطط لتوفيره سريعًا للمرضى المحتاجين.”

 ما هو مرض C3G؟

يُصنّف C3G كواحد من الأمراض الكلوية النادرة والتقدمية، حيث ينتج عن ترسيب مكونات النظام المكمل C3 في الكبيبات الكلوية، مما يؤدي إلى تلف بطيء ولكنه متواصل في وظائف الكلى. وغالبًا ما يتم تشخيصه في سن مبكرة، إذ يبلغ متوسط عمر التشخيص 23 عامًا.

المأساة الأبرز في هذا المرض تكمن في سوء التوقعات المستقبلية للمرضى، إذ تشير الدراسات إلى أن نحو نصف المصابين يتطور بهم المرض إلى فشل كلوي نهائي خلال 10 سنوات فقط من التشخيص، مما يستدعي الغسيل الكلوي مدى الحياة أو زراعة الكلى.

ولا تقتصر الأعراض على الجانب العضوي فحسب، بل تشمل الإرهاق الشديد، ضعف الحركة، وانخفاض جودة الحياة، إلى جانب الاضطرابات النفسية كالاكتئاب والقلق.

 نتائج واعدة من الدراسة السريرية:

الاعتماد الحالي لـ Fabhalta يستند إلى نتائج واعدة من دراسة APPEAR-C3G، وهي دراسة سريرية محورية أظهرت أن العقار يقلل بشكل ملموس من البيلة البروتينية، وهو مؤشر رئيسي في تطور مرض C3G، إضافة إلى سلامة استخدامه وإمكانية تحمّله من قبل المرضى.

مستقبل واعد لعقار Fabhalta:

مع هذا الاعتماد، يصبح Fabhalta خيارًا علاجيًا رائدًا وفريدًا لمرضى C3G، ويعزز من مكانة نوفارتس كأحد الرواد في مجال ابتكار العلاجات المتقدمة لأمراض الكلى. ويُتوقع أن يكون لهذا العلاج أثر كبير على نتائج المرضى، وتقليل الحاجة إلى الغسيل الكلوي أو الزراعة مستقبلاً.

كما يمثل هذا الإنجاز دافعًا لتوسيع نطاق أبحاث Fabhalta وتقييم فعاليته في حالات كلوية نادرة أخرى.

موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على عقار Fabhalta تمثل فتحًا طبيًا في مسيرة مكافحة أمراض الكلى النادرة، وتوفر للمرضى وأسرهم بارقة أمل بعد سنوات من الترقب والمعاناة. ويؤكد هذا التطور ريادة نوفارتس والتزامها الثابت بإحداث تأثير ملموس في حياة المرضى من خلال العلم والابتكار.