أعلنت شركة نيورونا ثيرابيوتيكس، وهي شركة خاصة في مرحلة التطوير السريري تعمل على تطوير علاجات بالخلايا التجديدية لاضطرابات الجهاز العصبي، عن إتمام جولة تمويلية ناجحة بقيمة 102 مليون دولار. شملت الجولة مستثمرين جدد وحاليين مثل فيديليتي مانجمنت آند ريسيرش، ذا كولوم جروب، سوليوس كابيتال، فيكينج جلوبال إنفستورز، كورمورانت أسيت مانجمنت، شرودرز كابيتال، لايف كابيتال، يوكليديان كابيتال، يو سي بي فينتشرز، ويلت أدفايزرز، يو سي إنفستمنتس، واي كي بيوفينتشرز، بيركلي فرونتير فاند، يسياس كابيتال، ألكسندريا فينتشر إنفستمنتس، وسبور كابيتال بارتنرز.

استخدام العائدات

سيتم استخدام العائدات لدفع خط الشركة المملوك بالكامل من مرشحي العلاج بالخلايا الجاهزة للأمراض العصبية المزمنة، بما في ذلك مرشحها الرائد NRTX-1001 لعلاج الصرع الفص الصدغي الوسطي المقاوم للأدوية (MTLE)، وهو من بين الأنواع الأكثر شيوعًا للصرع. في تجربة متعددة المراكز مفتوحة المرحلة 1/2 جارية للبالغين المصابين بـ MTLE المقاوم للأدوية، تم تحمل NRTX-1001 بشكل جيد حتى الآن وأظهر القدرة على توفير تقليل كبير ودائم للنوبات.

تصريحات القيادة

“هذا التمويل القوي لا يعكس فقط النتائج الإيجابية التي نحققها في تجربتنا الجارية في المرحلة 1/2 لـ NRTX-1001، بل يعكس أيضًا العمل الجاد والتفاني من فريق نيورونا وشركائنا”، قال كوري آر. نيكولاس، دكتوراه، الرئيس التنفيذي والمؤسس المشارك لنيورونا. “نحن ممتنون للاستثمار الجماعي من هذه المجموعة المرموقة – الذي يأتي بالإضافة إلى 120 مليون دولار التي جمعناها في فبراير 2024 – ونحن نستعد لتجنيد المرضى لتجربة المرحلة الثالثة EPIC في النصف الثاني من 2025.”

التقدم في تجربة EPIC

يأتي تقدم NRTX-1001 إلى تجربة المرحلة الثالثة EPIC بعد مناقشات مثمرة مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية تحت تصنيف RMAT الذي تم منحه في يونيو 2024. في تجربة EPIC، سيتم توزيع البالغين المصابين بـ MTLE المقاوم للأدوية بشكل عشوائي بنسبة 2:1، في تصميم مزدوج التعمية، إلى مجموعة NRTX-1001 أو مجموعة تحكم وهمية. عند الوصول إلى النقطة النهائية الأساسية، سيكون لدى المشاركين في مجموعة التحكم الفرصة للانتقال وتلقي NRTX-1001. بناءً على نتائج تجربة المرحلة الثالثة EPIC، وبدعم من التجارب الجارية في المرحلة 1/2، ستكون النتائج جزءًا من حزمة بيانات متزايدة لدعم التقديم التنظيمي للحصول على موافقة الدواء المحتملة.

البيانات السريرية الحديثة

في الاجتماع السنوي لجمعية الصرع الأمريكية في ديسمبر 2024، قدمت نيورونا بيانات محدثة من كل من مجموعتي الجرعة المنخفضة (n=5) والجرعة العالية (n=5) من تجربة الشركة السريرية المفتوحة المرحلة 1/2 الجارية لعلاج الخلايا العصبية الداخلية GABAergic في البالغين المصابين بـ MTLE الأحادي الجانب المقاوم للأدوية. أظهرت مجموعة الجرعة المنخفضة تقليلًا متوسطًا بنسبة 92% في النوبات المعطلة من الخط الأساسي، مع إبلاغ 80% من المشاركين عن تقليل النوبات بأكثر من 80%، خلال فترة التقييم الأساسية للفعالية من 7-12 شهرًا بعد إعطاء NRTX-1001. بشكل ملحوظ، استمر أول مشاركين تم متابعتهما لمدة 24 شهرًا بعد الجرعة في الإبلاغ عن تقليل النوبات بأكثر من 97% بعد جرعة واحدة من NRTX-1001. على الرغم من أن نتائج 7-12 شهرًا لم تتوفر بعد لمجموعة الجرعة العالية، إلا أن هذه المجموعة أظهرت تقليلًا متوسطًا بنسبة 78% في النوبات المعطلة من الخط الأساسي في الفترة المؤقتة من 4-6 أشهر بعد إعطاء NRTX-1001. الأهم من ذلك، لم يتم اكتشاف أي إعاقات معرفية في أي من المجموعتين، وكان لدى بعض المشاركين درجات اختبار معرفي عصبي تحسنت بشكل ملحوظ عن مستويات الخط الأساسي. تم تحمل NRTX-1001 بشكل جيد حتى الآن في كل من الجرعات العالية والمنخفضة، دون أي أحداث سلبية تُعزى إلى العلاج بالخلايا.

حول نيورونا ثيرابيوتيكس

تعمل نيورونا على تطوير مرشحي منتجات العلاج بالخلايا العصبية التجديدية الجاهزة، مع القدرة على توفير إصلاح مستهدف طويل الأمد للجهاز العصبي بعد جرعة واحدة. مرشح المنتج الرائد للشركة، NRTX-1001، الذي يتكون من الخلايا العصبية الداخلية GABAergic، يتم دراسته حاليًا من حيث السلامة والفعالية في تجربتين مفتوحتين متعددتي المراكز في المرحلة 1/2: لعلاج MTLE الأحادي الجانب المقاوم للأدوية، ولعلاج MTLE الثنائي الجانب المقاوم للأدوية، مع خطط لتطبيقات أخرى في المستقبل. تدعم تجربة MTLE الأحادي الجانب السريرية في المرحلة 1/2 منحة من معهد كاليف