شيكاغو، يونيو 2025 – أعلنت شركة Vertex العالمية عن بيانات سريرية مبهرة خلال مؤتمر الجمعية الأمريكية للسكري (ADA) في دورته الـ85، كشفت من خلالها عن فعالية علاجها الخلوي التجريبي الجديد “Zimislecel” (VX-880)، والمستند إلى الخلايا الجذعية لعلاج مرضى السكري من النوع الأول (T1D) المصابين بفقدان القدرة على الإحساس بنقص سكر الدم والذين يعانون من نوبات نقص سكر خطيرة.

في إنجاز طبي استثنائي، أظهرت النتائج أن جميع المرضى الـ12 الذين تلقوا جرعة كاملة من العلاج وتمت متابعتهم لمدة عام واحد على الأقل، حققوا الأهداف السريرية الموصى بها من قبل ADA، وهي مستويات HbA1c أقل من 7% ومدة زمنية في المعدل المثالي للجلوكوز تتجاوز 70%. الأهم من ذلك، أن 10 من أصل 12 مريضًا تمكنوا من الاستغناء الكامل عن الأنسولين الخارجي خلال 12 شهرًا فقط من تلقي العلاج – وهو تطور يُعد غير مسبوق في تاريخ المرض.

ابتكار جذري في مسار مرض مستعصي

يعاني مرضى السكري من النوع الأول من دمار ذاتي يصيب خلايا بيتا المنتجة للأنسولين في البنكرياس، مما يجعلهم معتمدين مدى الحياة على الأنسولين الخارجي، ويتعرضون بشكل دائم لمخاطر النقص أو الارتفاع الحاد في مستويات الجلوكوز. ومع أن تقنيات الحقن ومراقبة الجلوكوز تطورت، فإن تحقيق التوازن المثالي يبقى تحديًا معقدًا، وغالبًا ما يصعب الوصول إلى مستويات HbA1c المثالية التي تقل عن 7% – حيث تشير الدراسات إلى أن ربع المرضى فقط على مستوى العالم ينجحون في ذلك.

zimislecel: علاج خلوى فريد

يعتمد Zimislecel على تقنية رائدة تعتمد على خلايا جذعية متمايزة بالكامل تم تحويلها إلى خلايا بنكرياسية منتجة للأنسولين، يتم حقنها مباشرة إلى الوريد البابي الكبدي. ويستلزم العلاج الخضوع لمثبطات مناعية مزمنة لمنع رفض الجسم لهذه الخلايا الجديدة.

وحتى الآن، تُظهر البيانات أن العلاج:

• نجح في تحقيق استقرار طويل الأمد لمستويات الجلوكوز.

• أزال الحاجة لاستخدام الأنسولين الخارجي لـ83% من المرضى.

• منع تمامًا نوبات نقص سكر الدم الشديد (SHEs) منذ اليوم 90 بعد العلاج.

• خفّض الجرعة اليومية من الأنسولين بنسبة 92% في المتوسط.

• كان آمنًا نسبيًا، مع أعراض جانبية بسيطة إلى متوسطة.

وقد تم نشر هذه النتائج بالتزامن في مجلة New England Journal of Medicine، وهي من أبرز المجلات الطبية المحكمة عالميًا.

تصريحات Vertex: نتائج غير مسبوقة

قالت الدكتورة كارمن بوزيتش، نائب الرئيس التنفيذي للتطوير العالمي للدواء في Vertex:
“نحن أمام لحظة فارقة في علاج السكري من النوع الأول. النتائج تُظهر استجابة غير مسبوقة من حيث الفعالية والدوام، ونأمل أن نصل قريبًا إلى مرحلة الاعتماد التنظيمي الكامل وطرحه للمريض.”

أما الدكتور مايكل ريكيلز، رئيس برنامج زراعة خلايا البنكرياس في جامعة بنسلفانيا، فأكد:
“لم يسبق لنا رؤية نتائج بهذا العمق والاتساق في استعادة إنتاج الأنسولين الذاتي. هذا الأمل الجديد يمكن أن يغيّر حياة ملايين المرضى حول العالم.”

السياق التنظيمي والتجريبي

حصل zimislecel على عدد من التصنيفات المتقدمة من الهيئات التنظيمية حول العالم، منها:

• تصنيف العلاج المتقدم للطب التجديدي (RMAT) من FDA.

• تصنيف الأولوية PRIME من الوكالة الأوروبية للأدوية EMA.

• جواز الابتكار Innovation Passport من هيئة MHRA البريطانية.

الأفق المستقبلي

تخطط Vertex لإنهاء التجارب السريرية من المرحلة 1/2/3 خلال عام 2025، مع تقديم ملفات الاعتماد التنظيمي في 2026. وفي حال الحصول على الموافقة، سيكون Zimislecel أول علاج خلوي معتمد يوفر إمكانية التحرر الكامل من الأنسولين لمرضى النوع الأول من السكري.

كما تسعى Vertex إلى توسيع استخدام العلاج ليشمل عددًا أكبر من المرضى من خلال تخفيف متطلبات التثبيط المناعي، وإطلاق منشآت تصنيع حديثة لتلبية الطلب المحتمل عالميًا.