في خطوة استراتيجية تهدف إلى تعزيز محفظتها الدوائية لعلاج أمراض الكلى، أعلنت شركة نوفارتس (Novartis) العالمية إتمام استحواذها الكامل على شركة Regulus Therapeutics الأمريكية، المتخصصة في العلاج الجيني باستخدام تقنية الـ oligonucleotides. وبهذا الاستحواذ، أصبحت “ريجولوس” شركة تابعة مملوكة بالكامل بشكل غير مباشر لنوفارتس، وتم وقف تداول أسهمها في بورصة Nasdaq.

دواء ثوري لأحد أبرز الأمراض الجينية في الكلى

قال شريرام أرادهيا، رئيس قسم التطوير والرئيس الطبي التنفيذي في نوفارتس:

“يسعدنا إتمام هذه الصفقة التي تُمثّل خطوة محورية نحو تطوير دواء رائد لعلاج مرض الكلى المتعدد الكيسات الوراثي ADPKD، الذي يُعد السبب الجيني الأكثر شيوعًا للفشل الكلوي عالميًا.”

وأضاف أرادهيا:

“نرحب بانضمام فريق ريجولوس الموهوب إلى نوفارتس، ونتطلع إلى تسريع وتيرة تطوير علاج farabursen الواعد، ضمن استراتيجيتنا لتوسيع الابتكار في الأمراض ذات الاحتياج العلاجي المرتفع.”

ما هو مرض ADPKD؟

ADPKD – مرض الكلى المتعدد الكيسات الوراثي السائد هو اضطراب جيني مزمن يتسبب في نمو عدد كبير من الكيسات المملوءة بالسوائل داخل الكلى، مما يؤدي بمرور الوقت إلى تضخم حجم الكلى وتراجع وظائفها. وهو يؤثر على ملايين الأشخاص حول العالم، ويُعتبر من الأسباب الرئيسية لفشل الكلى في الفئة العمرية المتوسطة.

Farabursen – جيل جديد من العلاجات الجينية

يمثّل Farabursen – العلاج الرئيسي الذي تطوره ريجولوس – جيلًا جديدًا من العلاجات الجينية الدقيقة، حيث يعتمد على استهداف microRNA-17 داخل أنسجة الكلى باستخدام oligonucleotides متخصصة. وقد صُمم ليعمل على:

• تقليل نمو الكيسات الكلوية

• إبطاء زيادة حجم الكلى

• تأخير تدهور وظائف الكلى

يمتاز الدواء بتوجيهه الدقيق لأنسجة الكلى دون التأثير السلبي على الأعضاء الأخرى، وهو ما يميّزه عن العلاجات التقليدية.

نتائج مبشّرة من المرحلة الأولى

في مارس 2025، أعلنت شركة ريجولوس عن نجاح المرحلة الأولى ب من الدراسة السريرية (Phase 1b) لدواء Farabursen، والتي شملت تصاعد الجرعات المتعددة لدى متطوعين. وقد أظهرت البيانات:

• سلامة ممتازة وغياب أية آثار جانبية خطيرة.

• استجابة بيولوجية واضحة من خلال انخفاض مستويات urinary polycystin، وهو مؤشر حيوي لاستجابة المرض للعلاج.

• انخفاض ملحوظ في مؤشر حجم الكلى المعدل حسب الطول (htTKV)، وهو معيار أساسي لتطور المرض.

وتؤكد هذه النتائج أن Farabursen قد يُحدث تحولًا كبيرًا في علاج مرضى ADPKD، خاصة في المراحل المبكرة من المرض.

دوافع نوفارتس من الاستحواذ

مع هذا الاستحواذ، تضيف نوفارتس دواء Farabursen إلى محفظتها المتوسعة في مجال علاجات الكلى والأمراض الجينية النادرة، وتحديدًا تلك ذات الاحتياجات غير الملباة. كما يدعم هذا التحرك أهداف الشركة في:

• تعزيز إيراداتها في قطاعات النمو المستدام.

• دخول مجال الأمراض النادرة بمزيد من القوة، وهو مجال يشهد اهتمامًا متزايدًا عالميًا.

• دعم استراتيجيتها الخاصة بالبحث والتطوير عبر استحواذات نوعية بدلًا من النمو العضوي فقط.

ماذا يعني ذلك للمرضى في مصر والمنطقة؟

من المتوقع أن تُمثّل هذه الخطوة فرصة هائلة للمريض المصري والعربي، نظرًا لاعتماد نوفارتس بشكل متزايد على الشراكات المحلية ومراكز التميز الإقليمية لتوسيع نطاق الوصول إلى العلاجات المتقدمة. ويمكن أن يفتح ذلك الباب لتجارب إكلينيكية أو شراكات تصنيع محلي مستقبلية في مصر، حيث تنتشر أمراض الكلى المزمنة بنسبة متزايدة.

الخلاصة: نموذج جديد في الابتكار العلاجي

تمثل صفقة نوفارتس – ريجولوس نموذجًا للتوجهات الجديدة في قطاع الأدوية، حيث أصبح الاستثمار في العلاج الجيني وRNA-targeted therapy محورًا رئيسيًا للابتكار. كما تعكس هذه الخطوة التزام نوفارتس العالمي بإعادة تعريف مستقبل العلاج في الأمراض الجينية، خاصة تلك التي كانت تفتقر سابقًا إلى خيارات فعالة.