أعلنت شركة روش (Roche) اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) وافقت على تطبيق دواء جديد (NDA) لعقار Evrysdi® (risdiplam) في شكل أقراص لعلاج الضمور العضلي الشوكي (SMA). يُعتبر Evrysdi العلاج الوحيد غير الجراحي المعدل لمسار المرض في SMA، حيث يمكن تناول قرص Evrysdi بتركيز 5 ملجم عن طريق البلع أو إذابته في الماء.

خطوة مهمة نحو تحسين حياة مرضى SMA

أكد ليفي غارواي، كبير المسؤولين الطبيين ورئيس قسم تطوير المنتجات العالمية في روش:

“يمتلك Evrysdi إمكانات قوية لتعديل مسار مرض الضمور العضلي الشوكي، وقد تم استخدامه بالفعل لعلاج آلاف المرضى. إن هذا الاعتماد يمثل خطوة كبيرة إلى الأمام، حيث يوفر خيارًا إضافيًا مرنًا لإدارة المرض.”

جاءت موافقة FDA استنادًا إلى دراسة التكافؤ الحيوي، التي أثبتت أن القرص بتركيز 5 ملجم، سواء تم بلعه أو إذابته في ماء غير مكلور (مثل الماء المصفى)، يوفر نفس الفعالية والأمان الذي توفره التركيبة السائلة الأصلية من Evrysdi.

مرونة في العلاج تناسب الحياة اليومية

يُعتبر هذا الابتكار إضافة مهمة في إدارة المرض وعلاج مرضى SMA، خاصة أنه مستقر في درجة حرارة الغرفة، مما يجعله خيارًا مناسبًا لروتين الحياة اليومية مثل السفر، العمل، والتعليم.

علق كينيث هوبي، رئيس Cure SMA:

“لا يمكننا التقليل من قيمة التسهيلات التي يوفرها تبسيط إدارة العلاج لمرضى SMA أو مقدمي الرعاية لهم. هذا الخيار الجديد يجعل العلاج أكثر سهولة وملاءمة للحياة اليومية.”

تفاصيل الاستخدام والتوفر

من المتوقع أن تكون أقراص Evrysdi متاحة في الأسابيع المقبلة، وهي مناسبة للمرضى بعمر عامين أو أكثر ويزيد وزنهم عن 20 كجم (44 رطلاً).
ستظل التركيبة السائلة من Evrysdi متوفرة للمرضى الذين يحتاجون جرعات مختلفة أو يفضلون هذا الشكل.

شراكة لتعزيز الابتكار في علاج SMA

يقود روش التطوير السريري لعقار Evrysdi بالتعاون مع مؤسسة SMA وشركة PTC Therapeutics, Inc..

يُعد هذا الإنجاز جزءًا من التزام روش بتحسين إمكانية الوصول إلى علاجات مبتكرة لمرضى الضمور العضلي الشوكي، وتعزيز مرونة العلاج لتحسين حياة المرضى ومقدمي الرعاية على حد سواء.

مستقبل أكثر إشراقًا لمرضى SMA

مع اعتماد أقراص Evrysdi، تدخل روش مرحلة جديدة في إدارة مرض الضمور العضلي الشوكي، مما يوفر حلاً غير جراحي وفعال يساعد المرضى في مواصلة حياتهم اليومية بسهولة وراحة.